在分子生物学系列的第一部分中，我们将讨论科学和技术发展在研发领域的重要性。
一个突破性科学的新时代正在重塑医疗保健、生物技术和农业行业。治疗患者、抗击新发疾病和战胜世界饥饿的科学方法已被分子技术所改变，使科学家能够操纵和编辑基因组、剖析代谢疾病并以数字方式表征治疗效果。
基因组学和其他前沿科学的进步与发现（统称为“组学”，一组名称以后缀组学结尾的生物学学科，如蛋白质组学、代谢组学、宏基因组学等）使个性化医疗的发展、疫苗的快速开发和可持续农业的发展成为可能。
分子生物学：研发基础
从生物制药和生物技术，到农业科学和疫苗开发，分子生物学可以被认为是一系列行业的研发基础。研发投资创历史新高。
- 排名前 20 名的制药公司每年将在药物开发上花费约 110 亿美元。
- 平均而言，生物制药行业在研发方面的支出占销售额的百分比是所有其他行业总和的六倍。
- 现在，将单一药物推向市场的平均成本约为 101.1 亿美元。
随着对生物制药研发的大量投资，人们会认为将新药推向市场是一项成功的冒险。事实上，经过 10-15 年的开发和数十亿美元的投资，只有 12% 开始临床试验的新分子实体真正能成为 FDA 批准的疾病治疗方法。
对强大研发的需求
尽管药物在早期研发中可能因多种原因而失败，但失败也是 
在后期开发和临床试验中很常见，原因在于未记录毒性或缺乏疗效。还有一些情况是虽然可能是最佳疗法，但由于研发测试的不一致或普遍缺乏向 FDA 提供的支持性数据证据，导致在研究性新药（IND）申请过程中失败了。在早期开发阶段，终止药物研发是研发过程中自然且公认的一部分，因为需要相互筛选和测试许多化合物和疗法。相比之下，即使对于实力最强大的制药公司，后期的失败也可能是毁灭性的。
研发投资的核心是产生关键技术，公司可以从中开发新产品和服务。但是，要使研发提供真正的价值，必须将角色和数据集中到组织中。
遗憾的是，许多企业缺乏具有必要敏捷性、数据捕获能力和稳健性的研发战略，因此难以实现组织的愿望。研发不是公司的创新引擎，而是最终可能导致与领导层和质量管理隔离与脱节，与必要的监督不同步。这将增加不必要的支出，降低效率，甚至可能导致灾难性的后期研发失败。
希望领先于竞争对手的公司需要一个强大的研发战略，才能充分利用其创新，加快上市时间，并客服挑战轻松过渡，帮助他们达到发展里程碑。使这一战略发挥作用的一个关键部分是确定减少不必要的成本和损失的方法，同时实现在当今快节奏的世界中取得成功所需的创新与协作。
生物制药是所有领域中研发相关成本最高的行业之一。也在打一场艰苦的战斗，因为几乎所有分子生物学的核心都涉及组学相关技术的重叠网络。在开始设计相关疗法之前，可能需要进行深入的测序，以找到具有已知和未知影响的相关等位基因变异。
利用生物数据的力量
在考虑批准针对罕见突变的新药和诊断方法以及个性化疗法时，轻松获取完整的基因组信息最终可能会带来监管方法的转变。因此，分子生物学领域越来越依赖软件仿真和自动化技术，例如人工智能驱动的预测方法、数字生物学、区块链、纳米技术、3D 打印、机器人技术、扩展现实等。
由于研发组织使用更多样化的分子和临床数据集，大数据管道以及生物过程和药物的预测建模正变得越来越普遍。
机器学习和高级分析允许在不断增加的数据集中进行数据挖掘，使科学家能够理解和可视化药物与靶标的相互作用，并在单个移液器被吊到工作台上之前以计算机模拟预测分子的成功概率。
这非常有助于制造商识别成功开发概率最高的分子，并且在发现和开发的早期识别失败的互惠利益。临床试验也可以规模更小、时间更短、成本更低，并产生更好的见解。
然而，由于以下原因，生物制药研发在数字化转型方面往往会滞后：
- 担忧缺乏对监管团体的合规性要求
- 数据一致性和完整性
- 管道变化和减速
- 缺乏数字人才
- 对数字数据主题和实施的理解不足。
成功变革的 4 个关键
我们与生物制药领域内外公司合作的经验表明，要想成功实施这种包罗万象的变革计划，需要遵守四个核心原则：
- 首先，研发组织需要确定其关键价值来源并确定其优先级，即那些是能够带来竞争差异化的能力，以及那些是最大程度受益数字化的能力。
- 其次，必须构建自己的交付引擎，不仅要管理新的数字技术，还要在基础层面上与敏捷数据科学集成。
- 第三，研发公司必须寻找实现其 IT 基础现代化的方法，例如迁移到云托管的数字平台，提供软件即服务（SaaS），使组织能够将自己的数据作为战略资产进行管理，而不必担心保存该知识的容器或保护该知识的安全协议。
- 最后，公司必须确保他们建立和保持核心管理能力，使他们能够追求成功的数字议程。
在生物制药研发中，这些技术提供了一个机会，可以通过靶向治疗确保患者获得更好的结果，同时显著降低药物开发成本并加快临床时间。
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